第68章 A-68 希望之光(5 / 7)

谋心事故 天谢 2253 字 1个月前

并行、接力研发,仅用数周时间就锁定了针对性治疗方案,为那个孩子量身定制出一款基因编辑药物。”

Fons长出了一口气,“历经六个月,三次基因治疗。就在去年12月,婴儿的代谢恢复正常,他终于站了起来,迈出人生的第一步。

“这是人类医疗史上,首次在不到一年内,完成从确诊、到研发、再到给药的全流程,实现了真正意义上的‘一人一药’基因修复。Cyan,Chrono,这就是我们的希望之光。”

屏息聆听的两人内心陷入震撼。片刻后,桑予诺冷静开口:“‘奇迹’之下必有风险,Fons,你直接说吧,看我们能否承受。”

Fons望向庄青岩,明亮的眼神里掩着挥之不去的忧虑。

他将调研的情况与自己的思考,对庄青岩和盘托出:“你的治疗难度,比那个婴儿大很多,多得多。他的问题在肝,可以通过脂质纳米颗粒,将治疗药物精准递送至肝脏细胞。而你的在大脑,药物很难抵达,目前还没有先例。所以首先要解决的,就是‘缺少高效且无免疫原性的递送载体’的技术难题。

“就算攻克了这个难关,还要考虑脱靶效应与长期安全性。因为再怎么改良,也依然存在‘旁观者编辑’的风险,就是可能不小心修改了目标位点附近的碱基,从而导致难以预测的灾难性后果。

“而且Cyan,像你这样的疾病,基因治疗需要对终身发挥作用。任何微小的编辑错误,积累到几十年之后,都可能引发癌症或其他病变。目前他们并没有足够长期的随访数据,来建立永不癌变的信心。”

“所以——你们综合考虑一下吧,是选择相对保守、钝刀割肉的普通药物,还是彻底治本、风险难料的基因编辑。”Fons深深吐出肺腑内的郁气,起身,“无论你们选择什么,我都会全力支持。”

Fons离开了卧室。